A drága gyógyszert a ritka örökletes betegségnek számító metakromatikus leukodisztrófia (MLD) ellen fejlesztették ki
A génterápiákkal ma már olyan betegségek is gyógyíthatóvá váltak, amelyek korábban egyenlők voltak a halálos ítélettel. Ennek azonban ára van - írja a hazipatika.com
A gyógyítás ára soha nem volt olyan magas, mint most – írja egy új készítmény bevezetéről a Quartz. Az Orchard Therapeutics gyógyszergyártó, amely súlyos, ritka betegségek elleni génterápiákat fejleszt, nemrégiben kapta meg az engedélyt Lenmeldy nevű készítménye értékesítéséhez. Ezt a gyógyszert – az Orvostovábbképző Szemle értesülése szerint – a ritka örökletes betegségnek számító metakromatikus leukodisztrófia (MLD) ellen fejlesztették ki, és jelenleg a világ legdrágább gyógyszere.
Egyetlen gén a hibás
Az MLD az Európai Unióban húszezer emberből egyet érint, így kevesebb, mint 25 ezer beteget tartanak nyilván. A kórt egy enzim hiánya okozza, ami egyetlen gén hibás működésének következtében alakul ki. A betegséggel születő babák kezdetben egészségesnek tűnnek, ám egy- és kétéves koruk között fejlődésük megtorpan, mivel agyuk egy része sorvadni kezd, járási nehézségeik támadnak és értelmi képességeik fejlődése is lassul. Megfelelő kezelés hiányában ez a krónikus betegség végzetes.
További részletek a cikkben.
Tweet Megosztás Facebook-on Megosztás LinkedIn-en Vissza